Che cos'è la Strimvelis?

La Strimvelis è la nuova terapia per la cura della sindrome dei bambini bolla, basata sulle cellule staminali.

Surgery and intensive care unit. Female doctor or nurse in surgical child neonatal hospital with artifical lung ventilation device

La Strimvelis fa parte delle terapie del futuro. È la prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali, approvata da circa un mese dalle autorità europee per trattare i pazienti con l’ immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina- deaminasi, sintetizzata nell’acronimo ADA-SCID e conosciuta come sindrome dei bambini bolla, una malattia molto rara che colpisce in media in Europa 15 bambini l’anno.

È stata messa a punto grazie alla Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GSK. Chi sono i bambini bolla? Sono quei piccoli costretti a vivere in ambiente sterili – completamente asettici , quasi dentro a una bolla – perché anche l’infezione più banale può costargli la vita. Oggi grazie alle cellule staminali e alla sostituzione del gene malato possono tornare a vivere.

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