Una terapia genica contro l'emofilia: nuove speranze dalla ricerca italiana

A portarle sono i ricercatori del Tiget di Milano, che hanno sperimentato con successo il nuovo trattamento grazie a una collaborazione internazionale

Curare l'emofilia con la terapia genica: è questa la proposta dei ricercatori del Tiget, l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica, che in uno studio pubblicato su Science Translational Medicine hanno dimostrato l'efficacia dell'approccio nei cani affetti da emofilia B, la forma associata dalla mancanza del fattore IX della coagulazione.

Alla base di tale mancanza c'è un difetto nel gene codificante per il fattore IX. I ricercatori del Tiget sono riusciti a far fronte al problema iniettando nel sangue dei cani del materiale genetico contenente la versione corretta del gene. Questa, giunta nel fegato, si è integrata in alcune sue cellule, permettendo la produzione continua del fattore.

Tutti e tre i cani sono vivi

racconta Alessio Cantore, primo nome dello studio

stanno bene e hanno riportato un beneficio duraturo (a più di cinque anni di osservazione) in seguito alla terapia genica, dimostrabile dalla riduzione o assenza di sanguinamenti spontanei.

flebite

Secondo Lugi Naldini, direttore del Tiget e coordinatore dello studio,

Questo lavoro pone le basi per una prossima sperimentazione clinica della terapia genica dell’emofilia B.

Prima di poter affermare che l'approccio è efficace e sicuro anche nell'uomo ci vorranno però ancora alcuni anni. Le aspettative sono però alte. Al momento, infatti, chi soffre di emofilia è costretto a sottoporsi per tutta la vita a somministrazioni del fattore della coagulazione mancante, con una frequenza di un trattamento ogni 2 o 3 giorni. Altre forme di terapia genica sperimentata in passato non sono risultate applicabili a tutti i casi. Il nuovo approccio potrebbe risolvere entrambi questi problemi, offrendo a tutti coloro che sono affetti da emofilia B la speranza di poter essere trattati una sola volta per essere curati per tutta la vita.

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