Trapianto di cellule staminali: i nuovi studi di terapia genica lo rendono sempre più affidabile

La ricerca scientifica in tema di staminali fa ogni giorno passi in avanti, rendendo la terapia genica sempre più efficace e affidabile

Trapianti cellule staminali

Autotrapianto, cellule staminali e terapia genica. Questa triade è un prezioso viatico per sconfiggere malattie che fino a ieri si reputavano difficilmente curabili, per cui il margine di rischio in caso di trapianti da donatori esterni era ed è altissimo e per cui invece la ricerca scientifica, fortunatamente, ha dato speranza di guarigione.

L'ultimo gradino salito dalla terapia genica porta bandiera italiana ed è stato pubblicato sulla rivista medica Science Medicine. Sotto la guida del professor Alessandro Aiuti, un team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), ha messo a punto il cosiddetto "albero genealogico" delle cellule staminali trapiantate in pazienti per cui il trattamento aveva avuto successo.

L'obiettivo era capire la storia di ogni cellula per tentare di comprendere il funzionamento positivo che aveva poi portato alla guarigione dalla malattia, ma anche individuare le cellule in grado di vivere più a lungo.

Serena scala, uno degli autori dello studio, ha commentato così i risultati della ricerca:

Si tratta di una scoperta davvero importante per il futuro della terapia genica, perché ora abbiamo identificato quali sono i progenitori delle cellule che presentano la sopravvivenza più lunga, mantenendo sano il paziente. Questi progenitori potrebbero diventare degli utili target per altre malattie dove è importante che le cellule rinfuse si mantengano sane nel tempo e che continuino a produrre correttamente tutte le cellule del sangue

Serena Scala

Il punto di partenza dello studio è stata la sindrome di Wiskott-Aldrich, malattia ereditaria recessiva piuttosto rara, legata al cromosoma X, che rientra nella lista dei disturbi dell'apparato ematopoietico e del sangue.

Questa patologia è causata da una mutazione anomala del gene was, che codifica una proteina detta WASP. Ai pazienti affetti da questa malattia sono state prelevate cellule staminali ematopietiche, poi corrette e ricollocate in sede.

Quando il gene corretto viene reinfuso nel DNA delle cellule del paziente malato, esso si posiziona in punti diversi per ogni cellula, in questo modo diventa facile da identificare insieme alle sue cellule figlie. Dice ancora la dottoressa Serena Scala:

Grazie a questo aspetto siamo riusciti a studiare che cosa accade a ciascuna (cellula) nel corso dei mesi e degli anni successivi al trapianto. Abbiamo letteralmente contato le cellule identificate da ciascun codice a barre all’interno dei campioni di sangue dei pazienti che avevano ricevuto la terapia genica con successo e le abbiamo classificate per tipologia

Serena Scala

Continua:

Grazie a particolari modelli matematici abbiamo ricostruito la loro posizione all’interno di un vero e proprio albero genealogico, scoprendo per esempio che ci sono specifiche famiglie di cellule staminali che giocano ruoli diversi nella rigenerazione del sangue. Alcune tipologie di cellule sono più importanti nelle prime fasi dopo il trapianto nella riproduzione cellulare, altre invece danno il meglio di sé, se possiamo dire così, più avanti, nella fase di mantenimento

Serena Scala

Questa scoperta getta nuova luce e speranze sul trapianto di cellule staminali, indicando azioni più chiare della terapia genica e di conseguenza anche una maggiore affidabilità dei trattamenti.

Via | Oggi Scienza
Foto | iStock

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