Malattia di Gaucher: in arrivo una nuova cura

Dopo l'approvazione da parte dell'EMA, per la malattia di Gaucher di tipo 1 sarà a disposizione anche in Italia la terapia orale con il farmaco eliglustat.

Malattia di Gaucher farmaco

La malattia di Gaucher è una rara patologia genetica che colpisce il sistema nervoso, con sintomi che vanno dall'anemia all'infarto del midollo e del tessuto osseo nella sua forma più comune. La malattia di Gaucher di tipo 1, infatti, è la più diffusa e comporta spesso osteoporosi e dolori ossei.

L'EMA, o European Medicine Agency, ha recentemente approvato per gli adulti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 la terapia orale con il farmaco eliglustat, che sarà disponibile anche in Italia. Si tratta del primo farmaco ad assunzione orale e per ora rappresenta l'unica alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva per infusione, che viene somministrata ogni due settimane.

Nelle fasi sperimentali il farmaco si è dimostrato efficace e sembra presentare pochi effetti collaterali, tra l'altro di lieve entità, come stanchezza e mal di pancia. Il farmaco contro la malattia di Gaucher non è indicato a chi assume farmaci antiaritmici o nel caso idi insufficienza epatica o renale.

 

Via | Sanihelp.it

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